En Rusia se han desarrollado dos medicamentos nacionales que pueden ayudar en el tratamiento de enfermedades raras y graves. Se trata de la atrofia muscular espinal (AME) y la espondilitis anquilosante, más conocida como enfermedad de Bechterew.
AME es una enfermedad genética congénita en la que una persona desarrolla una debilidad muscular progresiva con la edad. Con el tiempo, la enfermedad también afecta al esqueleto, se desarrolla escoliosis y deformidades del tórax, y como al paciente le resulta difícil moverse, también surgen problemas con las articulaciones.
Hasta ahora, en la medicina mundial se conocían sólo tres fármacos contra la AME. El más común de ellos, la espinraza, también conocida como nusinersén, se considera uno de los medicamentos más caros del mundo. En Rusia, por ejemplo, la espinraza de Biogen cuesta 5,13 millones de rublos por envase. A los rusos de hasta 19 años inclusive, el tratamiento lo proporciona la fundación «Krug dobra» con las deducciones del tipo impositivo del IRPF aumentado para los ciudadanos con ingresos superiores a 5 millones de rublos al año. Cuando los pacientes crecen, los medicamentos ya no están a su alcance: según datos de febrero de 2024 de la Fundación de Ayuda a Pacientes con Atrofia Muscular Espinal, de 264 rusos con AME mayores de 19 años, uno de cada tres no recibe tratamiento.
Ahora, Rusia tiene su propio medicamento contra la AME llamado lantensens, y ya está registrado en el Registro Estatal de Medicamentos. Será producido por la empresa biotecnológica «Generium». Un representante de la empresa dijo a «Vedomosti» que el precio del medicamento ruso contra la AME será más barato, pero no reveló el precio.
El segundo medicamento aún está a la espera de su registro en el Registro Estatal de Medicamentos. El nombre común internacional (MNN) seniprutug ayudará a detener la espondilitis anquilosante crónica en el organismo, también conocida como enfermedad de Bechterew. En esta enfermedad, el sistema inmunitario humano confunde el tejido cartilaginoso y las articulaciones del organismo con cuerpos extraños y empieza a bloquearlos. Las articulaciones pueden perder definitivamente su movilidad y las vértebras del paciente pueden fusionarse entre sí, lo que provoca problemas de movimiento en el espacio y dolor.
La culpa es de los linfocitos T patológicos que atacan las propias células sanas del organismo. Hasta ahora, nadie había conseguido bloquearlos sin dañar la inmunidad del paciente en general, pero los médicos rusos de la Universidad Nacional de Investigación Médica Pirogov del Ministerio de Sanidad de Rusia lo han conseguido. Ellos desarrollaron el fármaco MNN seniprutug: los estudios clínicos iniciales demostraron que detiene la enfermedad sin reducir la actividad inmunitaria del paciente ni su vulnerabilidad. Es el primer fármaco de este tipo contra esta enfermedad en el mundo.
La empresa BIOCAD podría empezar a producir industrialmente MNN seniprutug tras su registro. Se sabe que, en 2022, según la revista científica «Reumatología Moderna», en Rusia vivían más de 410 mil pacientes con esta enfermedad crónica.
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