Россия разработала лекарства от спинальной мышечной атрофии и болезни Бехтерева

В России разработали два отечественных медицинских препарата, которые смогут помочь в лечении редких и тяжелых заболеваний. Это спинальная мышечная атрофия (СМА) и анкилозирующий спондилоартрит, более известный как болезнь Бехтерева.

СМА — врожденное генетическое заболевание, при котором с возрастом у человека развивается прогрессирующая мышечная слабость. Со временем страдает от заболевания и скелет, развивается сколиоз и деформации грудной клетки, а поскольку пациенту сложно двигаться, возникают проблемы и с суставами.

Препаратов против против СМА в мировой медицине было известно до этого всего три. Самый часто выпускаемый из них — спинраза, известная так же как нусинерсен — считается одним из дорогих лекарств в мире. В России, например, спинраза от Biogen стоит 5,13 млн рублей за упаковку. Россиянам до 19 лет включительно лечение обеспечивает фонд «Круг добра» из отчислений от повышенной ставки НДФЛ для граждан с доходом свыше 5 млн рублей в год. Когда пациенты взрослеют, препараты им уже не по карману: по данным на февраль 2024 года Фонда помощи больным спинальной мышечной атрофией, из 264 россиян со СМА старше 19 лет каждый третий не получал лечения.

Теперь же в России есть свой препарат от СМА под названием лантесенс — и он уже зарегистрирован в Государственном реестре лекарственных средств. Его будет производить биотехнологическая компания «Генериум». Представитель компании рассказали «Ведомостям», что цена российского препарата от СМА будет дешевле, но цену не озвучил.

Второй препарат пока только ожидает регистрация в Государственном реестре лекарственных средств. МНН сенипрутуг поможет остановить в организме хронический анкилозирующий спондилоартрит, известный и как болезнь Бехтерева. При ней иммунная система человека принимает хрящевую ткань и суставы организма за инородные тела и начинает их блокировать. Суставы могут окончательно утратить подвижность, а позвонки больного — срастись между собой, человек при этом испытывает проблемы с передвижением в пространстве и испытывает боли.

В этом виноваты патологические Т-лимфоциты, атакующие собственные здоровые клетки организма. Блокировать их без вреда для иммунитета пациента в целом пока не удавалось никому, но удалось российским медикам из РНИМУ им. Пирогова Минздрава России. Они и разработали препарат МНН сенипрутуг — начальные клинические исследования показали, что он останавливает заболевание без снижения активности иммунитета пациента и его уязвимости. Это первый подобный препарат против этого заболевания в мире.

Производить промышленно МНН сенипрутуг после его регистрации может начать компания BIOCAD. Известно, что на 2022 год, по данным научного журнала «Современная ревматология», в России проживало более 410 тысяч больных с этим хроническим недугом.