La empresa «Generium» junto con la universidad «Sirius» ha comenzado los ensayos clínicos de un fármaco para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Esta enfermedad afecta a niños.
Este es un proyecto en el campo de la medicina personalizada, donde las tecnologías se convierten en médicos. Actualmente nos encontramos en la fase de investigación clínica, es terapia génica, y es nuestro desarrollo original
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética rara. Afecta a los niños, aunque a veces también se da en niñas. Los principales síntomas son debilidad muscular y dificultad para moverse. Comienzan a manifestarse en la infancia y progresan con el tiempo. La enfermedad no se puede curar por completo, pero es posible ralentizar su desarrollo.
Los científicos que desarrollan el fármaco destacaron que la terapia génica es un método muy eficaz para tratar enfermedades graves relacionadas con la alteración de la función de determinados genes. A los pacientes con una estructura genética alterada se les suministra una copia sana del gen mediante un virus.
«Generium» es una empresa biotecnológica rusa innovadora. Reúne un instituto de investigación de nivel mundial, un centro de gestión de estudios preclínicos y clínicos, así como una producción de alta tecnología.
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