Компания «Генериум» совместно с университетом «Сириус» приступила к клиническим испытаниям препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Эта болезнь затрагивает детей.
Это проект в области персонализированной медицины, где технологии становятся врачами. В данный момент мы находимся на стадии клинических исследований, это генная терапия, и это наша оригинальная разработка
Миодистрофия Дюшенна — это редкое генетическое заболевание. Оно поражает мальчиков, хотя иногда встречается и у девочек. Основные симптомы — мышечная слабость и затруднения в движении. Они начинают проявляться в детском возрасте и со временем прогрессируют. Болезнь не поддается полному излечению, но возможно замедление ее развития.
Разрабатывающие препарат учёные подчёркивали, что генная терапия — это высокоэффективным метод лечения тяжелых заболеваний связанных с нарушением функции определенных генов. Пациентам с нарушенной структурой гена с помощью вируса доставляется здоровая копия гена.
«Генериум» — это российская инновационная биотехнологическая компания. Она объединяет научно-исследовательский институт мирового уровня, центр управления доклиническими и клиническими исследованиями, а также высокотехнологичное производство.
Читайте ещё по теме:
В «Сириусе» создали виртуальную клетку человека для исследований без модельных организмов
В Туле будут разрабатывать лекарства с использованием суперкомпьютера
В России разработан препарат для лечения депрессии, вызванной ожирением
