Científicos del laboratorio de virología molecular de la Primera Universidad Médica Estatal Séchenov crearon un nuevo fármaco para tratar el síndrome de Usher. Esta es una enfermedad hereditaria que conduce a la ceguera.
Los médicos realizaron pruebas en ratones transgénicos. Resultó que, al usar el fármaco, la ceguera en los roedores se desarrolla más lentamente.
El fármaco se basa en vectores virales que entregan copias del gen a las células de la retina. Los científicos confirmaron la eficacia de la tecnología en un cultivo celular.
Recordemos que el síndrome de Usher de tipo II y la enfermedad de Stargardt son enfermedades raras. Son poco frecuentes, pero afectan gravemente la calidad de vida y pueden provocar discapacidad en la edad laboral.
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