Traducido con IA del original en ruso.
En la Universidad de Ciencia y Tecnología «Sirius» desarrollarán una tecnología de terapia génica para la hemofilia B. Así lo informaron en el servicio de prensa de la universidad.
El desarrollo se convertirá en la base para la creación de nuevos fármacos para la terapia de enfermedades hereditarias.
Como enfermedad modelo, los científicos eligieron la hemofilia B. Las nuevas estrategias de tratamiento permitirán reducir significativamente el costo del tratamiento, prolongar y mejorar la calidad de vida de los pacientes.
Los científicos planean cambiar el enfoque en el tratamiento de la hemofilia B. En lugar de vectores virales, se decidió utilizar nanopartículas liposómicas. Allí colocarán elementos genéticos y un sistema de edición de ADN basado en las tecnologías prime editing y base editing.
Permiten corregir de forma segura la información genética y garantizar un efecto terapéutico a largo plazo. Un sistema de edición de este tipo es capaz de realizar correcciones puntuales y dirigidas de tan solo un nucleótido.
Cabe destacar que, anteriormente, especialistas de la universidad «Sirius» desarrollaron un nuevo método para diagnosticar enfermedades relacionadas con la edad y oncológicas midiendo la vitamina B12 en las células humanas.
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