В Научно-технологическом университете «Сириус» разработают технологию генной терапии гемофилии В. Об этом сообщили в пресс-службе вуза.
Разработка станет основой для создания новых препаратов для терапии наследственных заболеваний.
В качестве модельного заболевания ученые выбрали гемофилию В. Новые стратегии лечения позволят существенно снизить стоимость лечения, продлить и улучшить качество жизни пациентов.
Ученые планируют изменить подходит в лечении гемофилии В. Вместо вирусных векторов решено использовать липосомные наночастицы. Туда поместят генетические элементы и систему редактирования ДНК, основанную на технологиях prime editing и base editing.
Они позволяют безопасно корректировать генетическую информацию и обеспечить долгосрочный терапевтический эффект. Подобная система редактирования способна вносить точечные, таргетные правки величиной всего в один нуклеотид.
Стоит отметить, что ранее специалисты университета «Сириус» разрабатывали новый метод диагностики возрастных и онкологических заболеваний путем измерения витамина B12 в клетках человека.
Читать материалы по теме:
В «Сириусе» разработали виртуальную клетку человека
В Нижнем Новгороде разработали эффективный препарат для борьбы с раком
Росатом разработал новую технологию получения препарата для лечения рака
