Генная терапия — это способ лечения, при котором в клетки доставляют нужную ДНК, чтобы помочь организму бороться с болезнью. Для этого используют специальные безопасные вирусы-«курьеры»: они не вызывают заболевание, а переносят лечебный материал прямо внутрь клетки. Исследователи Научного центра трансляционной медицины НТУ «Сириус» нашли способ сделать такой вирус почти вдвое эффективнее.
В основе разработки — изменение способа сборки вируса AAV9. Обычно его оболочка состоит из трёх типов белков: VP1 и VP2 помогают вирусу проникать в клетку и доставлять материал к ядру, а VP3 формирует защитную оболочку. Проблема в том, что при обычном производстве белков VP1 и VP2 внутри вируса оказывается меньше, чем нужно для максимальной эффективности.
Учёные Научного центра трансляционной медицины НТУ «Сириус» нашли способ обойти это ограничение. Они добавили в смесь для выращивания вирусов дополнительный, четвёртый, генетический элемент. Благодаря этому внутри оболочки стало больше белков VP1 и VP2, а сам вирус-«курьер» начал работать заметно эффективнее. Лабораторные тесты на культуре клеток человека показали, что новые вирусные частицы проникали в клетки в 1,9–2,1 раза лучше обычных, при этом форма и размер вирусов не изменились.
По словам первого автора исследования Максима Ефремова, новая технология не требует дорогого оборудования или полной перестройки производства. Чтобы усилить работу вируса-«курьера», достаточно изменить соотношение компонентов в смеси для его выращивания. Благодаря этому метод будет проще внедрить в фармацевическое производство.
Сейчас в мире более ста препаратов на основе AAV проходят клинические испытания, а семь уже одобрены регуляторами. В дальнейшем учёные планируют масштабировать технологию и проверить её на моделях заболеваний сетчатки глаза и нервной системы.
