17 апреля российская биотехнологическая компания Biocad объявила о подаче документов на регистрацию первой в стране оригинальной разработки для генной терапии гемофилии В. Инвестиции компании в этот проект превысят 3 миллиарда рублей — работа над препаратом велась более семи лет. Международное непатентованное наименование разработки — арвенакоген санпарвовек. Препарат вводится однократно, что упрощает процесс лечения.
Регистрационное досье основано на данных клинического исследования, в котором участвовали более 20 мужчин с тяжелой формой гемофилии В. Промежуточные результаты показали значительный рост фактора свертываемости крови, что является ключевым показателем эффективности препарата.
Промежуточные результаты клинического исследования продемонстрировали значительный рост фактора свертываемости крови и его стабильную эффективность на фоне хорошего профиля безопасности.
Заместитель гендиректора по клинической разработке и исследованиям Biocad Юлия Линькова отметила, что препарат станет доступен пациентам в течение одного-трех лет сразу после того, как получит регистрационное удостоверение. Это время требуется для прохождения ряда процедур, таких как экспертиза контрольных образцов и подключение к различным каналам возмещения, что позволит обеспечить доступ к лечению для тех, кто в нём остро нуждается.
Читайте ещё материалы по теме:
Российские исследователи синтезировали антибиотик против резистентного стафилококка
Раки на службе науки: в Новосибирске создают биополимеры из панцирей
