В России активно идет разработка первого генного препарата от гемофилии В. В ходе первой и второй фаз клинических испытаний ученые выяснили, что у большинства участников повысилась активность фактора свертывания крови IX, достаточная для полного отсутствия кровотечений.
Заведующая отделением гематологии и нарушений гемостаза НМИЦ гематологии Минздрава Надежда Зозуля отметила, что первые пациенты получили исследуемый препарат год назад путем одного внутривенного введения.
И в течение этого года большинству из них больше не пришлось проводить заместительную терапию. Мне кажется, это великолепный результат.
По ее словам, Минздрав уже выдал разрешение на проведение клинического исследования третьей фазы. Ученые оценят безопасность и эффективность исследуемого препарата в подобранной дозе, как минимум, в течение пяти лет после получения терапии.
Гемофилия B — наследственное заболевание, связанное с нарушением свертываемости крови, вызывает частые кровотечения и кровоподтеки из-за мутации гена, кодирующего IX фактор.
В настоящее время люди с гемофилией от двух до четырех раз в неделю применяют внутривенно препараты заместительной терапии для поддержания активности дефицитного фактора свертывания крови не ниже 1–3%. Такая терапия требует пожизненного применения.
Читайте ещё по теме:
Медики доверили расшифровку рентгеновских снимков ИИ
Сервис для выявления смещения позвонков внедрили в Москве
Новые вакцины против ВИЧ-инфекции разрабатывают в ФМБА
