Учёные из Сеченовского университета разработали технологию для многократного введения генотерапевтических препаратов

Специалисты Сеченовского университета создали инновационную технологию, которая позволяет безопасно повторно вводить генотерапевтические препараты, минимизируя риск их нейтрализации иммунной системой. Генотерапевтические препараты — это лекарства, которые используются для лечения заболеваний путем введения, изменения или удаления генетического материала в клетках пациента.

По словам заведующего лабораторией генетических технологий Института медицинской паразитологии тропических и трансмиссивных заболеваний имени Е. И. Марциновского Дмитрия Костюшева, генотерапевтические препараты традиционно предназначены для однократного применения. Каждый новый ввод снижает эффективность лечения из-за быстрого формирования иммунного ответа на вирусные векторы.

Учёные разработали технологию биокамуфляжа вирусов с использованием клеточных мембран, что наконец-то решает проблему неэффективности генотерапевтических средств при их повторном введении. Экранирование помогает вирусному вектору не быть заметным для антител, что позволяет ему эффективно доставлять лечебные гены в нужный орган, где необходимо восстановить работу дефектного гена.

Технология подходит для всех вирусных векторов на основе аденоассоциированных вирусов (AAV), которые используются в большинстве существующих генотерапевтических препаратов. Новая разработка откроет возможности для полноценной многократной генной терапии, что особенно важно для заболеваний, требующих длительного или пожизненного лечения, считают учёные. По их словам, она также существенно снизит стоимость терапии, так как убережет от необходимости создания новых векторов для каждого повторного введения.