В России активно идет разработка первого генного препарата от гемофилии В. В ходе первой и второй фаз клинических испытаний ученые выяснили, что у большинства участников повысилась активность фактора свертывания крови IX, достаточная для полного отсутствия кровотечений.
Заведующая отделением гематологии и нарушений гемостаза НМИЦ гематологии Минздрава Надежда Зозуля отметила, что первые пациенты получили исследуемый препарат год назад путем одного внутривенного введения.
И в течение этого года большинству из них больше не пришлось проводить заместительную терапию. Мне кажется, это великолепный результат.
Надежда Зозуля, заведующая отделением гематологии и нарушений гемостаза НМИЦ
По ее словам, Минздрав уже выдал разрешение на проведение клинического исследования третьей фазы. Ученые оценят безопасность и эффективность исследуемого препарата в подобранной дозе, как минимум, в течение пяти лет после получения терапии.
Гемофилия B — наследственное заболевание, связанное с нарушением свертываемости крови, вызывает частые кровотечения и кровоподтеки из-за мутации гена, кодирующего IX фактор.
В настоящее время люди с гемофилией от двух до четырех раз в неделю применяют внутривенно препараты заместительной терапии для поддержания активности дефицитного фактора свертывания крови не ниже 1–3%. Такая терапия требует пожизненного применения.
Медики доверили расшифровку рентгеновских снимков ИИ