Un virus para terapia génica funciona casi el doble de bien gracias a un descubrimiento de científicos de "Sirius"

La terapia génica es un método de tratamiento en el que se entrega el ADN necesario a las células para ayudar al cuerpo a combatir una enfermedad. Para ello, se utilizan virus "mensajeros" especiales y seguros: no causan enfermedades, sino que transfieren el material terapéutico directamente al interior de la célula. Investigadores del Centro Científico de Medicina Traslacional de la NTU "Sirius" han encontrado una manera de hacer que este virus sea casi el doble de efectivo.

La base del desarrollo es un cambio en la forma en que se ensambla el virus AAV9. Normalmente, su envoltura consta de tres tipos de proteínas: VP1 y VP2 ayudan al virus a penetrar en la célula y entregar el material al núcleo, mientras que VP3 forma la envoltura protectora. El problema es que, en la producción normal, las proteínas VP1 y VP2 dentro del virus son menos de lo necesario para una máxima eficacia.

Los científicos del Centro Científico de Medicina Traslacional de la NTU "Sirius" han encontrado una manera de superar esta limitación. Agregaron un cuarto elemento genético adicional a la mezcla para el cultivo de virus. Gracias a esto, hubo más proteínas VP1 y VP2 dentro de la envoltura, y el virus "mensajero" comenzó a funcionar significativamente más eficazmente. Las pruebas de laboratorio en cultivos de células humanas mostraron que las nuevas partículas virales penetraron en las células 1,9-2,1 veces mejor que las normales, mientras que la forma y el tamaño de los virus no cambiaron.

Según el primer autor del estudio, Maksim Efremov, la nueva tecnología no requiere equipos costosos ni una reestructuración completa de la producción. Para mejorar el trabajo del virus "mensajero", basta con cambiar la proporción de componentes en la mezcla para su cultivo. Gracias a esto, el método será más fácil de implementar en la producción farmacéutica.

Actualmente, más de cien medicamentos basados en AAV están en ensayos clínicos en todo el mundo, y siete ya han sido aprobados por los reguladores. En el futuro, los científicos planean escalar la tecnología y probarla en modelos de enfermedades de la retina y del sistema nervioso.