Investigadores de la Universidad Federal de Kazán (región del Volga) (UFK) junto con colegas han descubierto una propiedad inesperada del medicamento contra la malaria mefloquina: en combinación con ciertos antibióticos, puede restaurar la biosíntesis de proteínas en células con mutaciones genéticas.
Los experimentos se realizaron en el hongo Candida albicans, pero si se confirma un efecto similar en células humanas, esto podría conducir a un avance en el tratamiento de enfermedades hereditarias, como la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Normalmente, los ribosomas, las "fábricas de proteínas" celulares, leen el código genético y sintetizan proteínas. Sin embargo, en algunas mutaciones en el ADN, aparecen codones de parada prematuros, que detienen el proceso y la proteína no se forma. Los científicos descubrieron que la mefloquina cambia la estructura de los ribosomas, potenciando la acción de los antibióticos aminoglucósidos. Esto permite que la célula "ignore" la señal de parada falsa y continúe sintetizando una proteína completa.
Codones de parada
Son "señales de parada" en el ADN que le dicen a la célula: "Aquí termina el ensamblaje de la proteína". Normalmente, son necesarios para que la proteína no se vuelva demasiado larga. Pero en las mutaciones genéticas, los codones de parada pueden aparecer demasiado pronto y la célula no completa la proteína necesaria. Esto conduce a enfermedades, por ejemplo, la distrofia muscular.
Antibióticos aminoglucósidos
Este es un grupo de antibióticos (por ejemplo, gentamicina) que generalmente combaten las bacterias. Pero los científicos descubrieron que también pueden "engañar" al ribosoma, haciéndolo ignorar los codones de parada falsos y completar la proteína. El problema es que las dosis altas son dañinas para el cuerpo. La mefloquina ayuda a potenciar su efecto, reduciendo la dosis necesaria.
Hemos desarrollado un nuevo método de cristalización de ribosomas de hongos levaduriformes Candida albicans, que permite ver pequeñas moléculas en los centros activos del ribosoma, lo que antes era difícil de lograr mediante microscopía crioelectrónica. Al agregarle datos de cristalografía de rayos X, pudimos ver en 3D con resolución atómica cómo cambia la estructura del ribosoma al unirse a varias moléculas. Mis colegas y yo continuamos estudiando las estructuras de los ribosomas de varios organismos para comprender más completamente los fundamentos de los procesos bioquímicos dentro de la célula.
Si más investigaciones en animales y humanos confirman la eficacia, la combinación de mefloquina y aminoglucósidos podría convertirse en una alternativa más segura a la edición del genoma.
La investigación abre un nuevo camino: tratar enfermedades genéticas no editando el ADN, sino con una intervención más suave, influyendo en cómo la célula "lee" el código existente. Esto es más barato, más simple y potencialmente más seguro.
Según estimaciones de los especialistas, el desarrollo del fármaco tardará entre 5 y 10 años. En Rusia, alrededor de 1,3 mil niños sufren de DMD, y un nuevo tratamiento podría mejorar significativamente su calidad de vida.
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