En Rusia se está desarrollando activamente el primer fármaco génico contra la hemofilia B. En el transcurso de las fases primera y segunda de los ensayos clínicos, los científicos descubrieron que en la mayoría de los participantes aumentó la actividad del factor de coagulación IX, suficiente para la ausencia total de hemorragias.
La jefa del departamento de hematología y trastornos de la hemostasia del Centro Nacional de Investigación Médica de Hematología del Ministerio de Salud, Nadezhda Zozulya, señaló que los primeros pacientes recibieron el fármaco investigado hace un año mediante una única administración intravenosa.
Y durante este año, la mayoría de ellos no han tenido que someterse a terapia de reemplazo. Me parece un resultado magnífico.
Según sus palabras, el Ministerio de Salud ya ha emitido un permiso para la realización de un estudio clínico de la tercera fase. Los científicos evaluarán la seguridad y la eficacia del fármaco investigado en la dosis seleccionada, como mínimo, durante cinco años después de recibir la terapia.
La hemofilia B es una enfermedad hereditaria relacionada con un trastorno de la coagulación sanguínea, que causa hemorragias y hematomas frecuentes debido a una mutación del gen que codifica el factor IX.
Actualmente, las personas con hemofilia utilizan por vía intravenosa de dos a cuatro veces por semana fármacos de terapia de reemplazo para mantener la actividad del factor de coagulación sanguínea deficiente no inferior al 1–3%. Esta terapia requiere un uso de por vida.
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