Científicos de la Universidad Séchenov desarrollan tecnología para la administración repetida de fármacos de terapia génica

Se crea un biocamuflaje para proteger los vectores virales del sistema inmunitario

Especialistas de la Universidad Séchenov han creado una tecnología innovadora que permite la administración repetida y segura de fármacos de terapia génica, minimizando el riesgo de que sean neutralizados por el sistema inmunitario. Los fármacos de terapia génica son medicamentos que se utilizan para tratar enfermedades mediante la introducción, modificación o eliminación de material genético en las células del paciente.

Según el jefe del laboratorio de tecnologías genéticas del Instituto de Parasitología Médica, Enfermedades Tropicales y Transmisibles E. I. Martsinovski, Dmitri Kostiúshev, los fármacos de terapia génica están tradicionalmente diseñados para una sola administración. Cada nueva administración reduce la eficacia del tratamiento debido a la rápida formación de una respuesta inmunitaria a los vectores virales.

Los científicos han desarrollado una tecnología de biocamuflaje de virus utilizando membranas celulares, que finalmente resuelve el problema de la ineficacia de los agentes de terapia génica cuando se administran repetidamente. El blindaje ayuda a que el vector viral no sea detectado por los anticuerpos, lo que le permite entregar eficazmente los genes terapéuticos al órgano necesario, donde es necesario restaurar la función del gen defectuoso.

La tecnología es adecuada para todos los vectores virales basados en virus adenoasociados (AAV), que se utilizan en la mayoría de los fármacos de terapia génica existentes. El nuevo desarrollo abrirá oportunidades para una terapia génica repetida completa, lo cual es especialmente importante para las enfermedades que requieren un tratamiento prolongado o de por vida, según los científicos. Según ellos, también reducirá significativamente el costo de la terapia, ya que evitará la necesidad de crear nuevos vectores para cada administración repetida.

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